La bumétanide, molécule utilisée comme diurétique depuis plus de trente ans, pourrait bien être le remède tant attendu contre lʼautisme. La société marseillaise Neurochlore a déjà démontré ses effets contre lʼisolement des patients dans de nombreuses publications. Le 26 février, son fondateur, Yehezkel Ben-Ari (photo), a co-signé une nouvelle étude avec Eric Lemonnier (CHU de Limoges), et Nouchine Hadjikhani (Harvard) sur lʼamélioration du contact visuel, symptôme clé de la maladie, grâce à la bumétanide. Grâce à l’imagerie cérébrale, les scientifiques ont montré que cette peur était associée à une hyperactivation des régions du cerveau impliquées dans le traitement des visages, notamment de l’amygdale. Pour leur étude, ils ont demandé aux patients de fixer la région des yeux. Ils ont noté une nette réduction dans l’hyperactivation de leur amygdale après un traitement de 10 mois à la bumétanide. Dans le même sens, les patients traités par bumétanide passaient plus de temps à spontanément regarder les individus dans les yeux lorsqu’ils n’étaient soumis à aucune contrainte. « Nous démontrons que la bumétanide rétablit un niveau physiologique d’activation de l’amygdale dans des situations de contact visuel forcé. Cet effet contribue également à l’augmentation des contacts visuels spontanés, ainsi qu’à l’amélioration de l’ensemble des symptômes autistiques que nous avions précédemment décrite », explique Nouchine Hadjikhani.
Une étude clinique de phase III en 2018
Cette nouvelle étude vient confirmer le potentiel des travaux de Neurochlore sur le développement dʼun sirop contre lʼautisme à base de bumétanide. Créée en 2011 à Luminy par Yehezkel Ben-Ari, le fondateur de lʼinstitut de neurobiologie de la Méditerranée (Inmed), la start-up a signé en 2017 un accord de licence avec Servier pour la commercialisation du futur traitement en Europe. Le laboratoire français a déboursé 21 millions dʼeuros pour obtenir cette exclusivité. Dans six mois, ils lanceront une étude clinique de phase III sur 400 enfants de 2 à 18 ans qui durera un an. Neurochlore espère obtenir une autorisation de mise sur le marché européen avant 2022. Pour les Etats-Unis, Yehezkel Ben-Ari doit prochainement rencontrer la food & drug administration pour démarrer les études. « On recherche un partenaire pour financer le lancement aux Etats-Unis. Les négociations sont ouvertes et on devrait déboucher dʼici la fin de lʼannée », annonce le patron de Neurochlore. Pour le territoire asiatique, les choses pourraient aller plus vite car Servier qui est implanté au Japon semble intéressé. Un accord pourrait être signé dans les mois qui viennent.
Après lʼautisme, Neurochlore sʼattaque à Parkinson
Expert du développement du cerveau reconnu, Yehezkel Ben-Ari travaille également sur la maladie de Parkinson. Il a créé une société dédiée à ces travaux : B&A Therapeutics. Ici encore, Servier a conclu un accord pour accompagner le développement dʼun médicament à base de bumétanide sous forme de pilule cette fois-ci. Le contrat est de 3 millions dʼeuros sur deux ans pour une étude clinique de phase II. « Nous allons publier dans un mois un nouvel article qui va démontrer lʼefficacité de notre molécule et on annoncera dans la foulée le lancement de la phase II », annonce Yehezkel Ben-Ari. Il travaille également sur un projet dʼinstitut de neuro-archéologie à Luminy. A la recherche de mécènes, il espère réunir 6 millions dʼeuros dans les six prochains mois afin de financer la construction de ce bâtiment dont le coût est estimé à 10 millions dʼeuros.
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