«  Il y a un vrai business model autour des maladies rares », Xénia Proton de la Chapelle

La présidente de l’association des familles du Syndrome d’Ondine (www.afsondine.org) a recruté trois chercheurs de trois laboratoires et envisage la création d’une société de biotechnologie pour soigner son fils Joany, 4 ans, ainsi que les 200 malades en France.

Qu’est-ce que le syndrome d’Ondine ?

Xénia Proton de la Chapelle. Le Syndrome d’Ondine (ou Syndrome d’hypoventilation alvéolaire centrale congénitale) est une maladie ultra rare -3 naissances par an, 120 cas en France et 2000 dans le monde, orpheline et incurable à ce jour, qui se manifeste par un défaut de la commande centrale neurologique. Elle se traduit par l’incapacité à respirer de façon autonome durant les périodes de sommeil, les périodes infectieuses et parfois les périodes de grande fatigue. Une ventilation mécanique est obligatoire et vitale. Pour les enfants, on utilise un respirateur à travers une trachéotomie. Quant aux plus grands, le masque nasal peut être utilisé. Certains patients rencontrent aussi des atteintes associées : anomalies du rythme cardiaque, troubles de la température corporelle, troubles oculaires, problèmes digestifs et gastro-oesophagien (maladie d’Hirschprung), troubles endocriniens…

Quel est votre projet ?

X. P. C. Notre vocation est de soutenir les familles, les mettre en lien avec les chercheurs, et soutenir la recherche. Je pense que soigner mon fils, ainsi que tous les patients atteints du Syndrome est possible, car il existe aujourd’hui de vraies pistes thérapeutiques, notamment autour du développement de deux nouvelles molécule. Depuis plusieurs mois, nos équipes les testent, avec des résultats très encourageants. Ces molécules nous sont fournies par deux laboratoires de recherche à Tel Aviv et Gênes qui réalisent en amont un screening à haut débit pour nous fournir des composés pharmacologiques que nos équipes françaises testent ensuite in vivo. Ces résultats confirment que la maladie peut être soignée dans un futur raisonnable si nous y mettons les moyens. De quoi nous donner de très grands espoirs de voir un jour Joany vivre sans risque vital et sans machine et de quoi intéresser des investisseurs financiers. L’association, qui a récolté 200 000€ l’année dernière, soutient la recherche au sein de trois laboratoires Inserm spécialisés : la Pitié-Salpêtrière et Robert-Debré à Paris, et l’Institut des Neurosciences à Bordeaux. L’objectif est d’obtenir une preuve de concept pour ensuite déposer un brevet et réaliser un transfert de technologie au sein d’une biotech que j’envisage de créer sur le territoire, d’ici 2019 ou 2020.

Quel serait votre business model ?

X. P. C. Dans un premier temps, dans le cadre de la biotech, il sera nécessaire de lever des fonds et faire appel à des « business angels » afin de mettre en place le premier essai clinique. Nous avons depuis septembre embauché un Directeur Scientifique et constitué un Board en vue de définir une stratégie de recherche long terme, coordonner les travaux des différentes équipes, prioriser nos investissements et anticiper les étapes de la mise sur le marché d’un médicament. Car le fossé est immense entre la recherche fondamentale des laboratoires universitaires et la recherche appliquée. Aussi, nous avons démarré des échanges avec la cellule en charge de la valorisation puis du transfert de technologie au sein de l’INSERM car nous savons que nos travaux vont intéresser des laboratoires privés existants ou nous permettre de créer notre propre société capable de lever des fonds auprès d’investisseurs financiers. J’ai évalué le coût d’un patient Ondine pour le système de santé français à environ 10 millions d’euros, entre le matériel, les soins réguliers, les séjours de début de vie en réanimation. Et s’il n’existe que 200 cas en France, les travaux sur ce Syndrome vont également permettre d’avoir d’autres impacts sur des pathologies similaires, comme l’apnée centrale du sommeil, l’hypoventilation de l’insuffisant cardiaque ou de la personne obèse, ainsi que neuf pathologies qui impliquent, comme le Syndrôme d’Ondine, des agrégats protéiques. En outre, le contexte règlementaire en France sur le développement de médicaments pour les maladies rares est plus souple, et coûte moins cher. Les laboratoires se montrent donc très intéressés. Il y a un vrai business model autour des maladies rares et des fonds d’investissement dédiés.

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Gomet’ Media propose un nouveau service d’informations baptisé Gomet’ Santé. C’est une chaîne thématique d’actualités, couvrant le secteur de la santé en Provence Alpes Côte d’Azur et Occitanie. Les articles sont diffusés sur le portail Gomet’, dans la rubrique santé, avec un accès réservé pour les abonnés. Ces derniers bénéficient aussi d’une newsletter tous les quinze jours avec une synthèse exclusive d’informations régionales et d’un guide annuaire annuel. Gomet’ Santé a été lancé en partenariat avec le cluster Eurobiomed.

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